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Enfermedades raras y medicamentos huérfanos

Todavía hoy, no existe un acuerdo unánime acerca de los que es una enfermedad rara.  En general, para tal consideración, debe tratarse de una afección que ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad crónica o grave. La Organización Mundial de la Salud reconoce la existencia de entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras, de las cuales más del 80 % son de origen genético. Aunque no se conoce el número total de afectados, se calcula que en la Unión Europea representan entre el 8 y 10 % de la población (30-36 millones), y en España en torno a tres millones de personas.

Uno de los principales problemas de las enfermedades raras es la dificultad de encontrar un tratamiento y fármacos eficaces para la mayoría de estas enfermedades.  Por ello, se acuñó el término de medicamento huérfano, como aquel destinado a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras o de enfermedades graves más comunes, pero que difícilmente podrá ser comercializado por falta de perspectivas de venta una vez esté en el mercado.

Para poder comenzar a beneficiarse de las ventajas del sistema, todo candidato a medicamento huérfano tiene que ser “designado” por la Agencia Reguladora correspondiente. En el caso de la Unión Europea, la designación de medicamentos huérfanos se realiza de forma centralizada en la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA). Existe un grupo específico de trabajo dentro de la EMEA, el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP, Committee for Orphan Medicinal Products), que es el responsable de revisar las aplicaciones que solicitan la designación de medicamento huérfano. También asesora a la Comisión Europea sobre el establecimiento y desarrollo de una política europea sobre medicamentos huérfanos. Este comité fue presidido desde su creación hasta 2005 por Josep Torrent, primer director de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.

Básicamente, la designación de un medicamento como huérfano establece la justificación científica para el desarrollo del medicamento y/o la indicación terapéutica huérfana, aunque no garantiza su uso en la condición designada y no implica necesariamente que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para la concesión de la autorización de comercialización. Como para cualquier otro medicamento, estos criterios sólo pueden ser evaluados una vez que la solicitud de autorización de comercialización haya sido presentada.

Si tienes curiosidad Esther Samper publicó en su blog muy recientemente la lista de los medicamentos más caros del planeta

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